Kuulumisia Euroopan hematologisesta kongressista, osa 1.

Suomen Syöpäpotilaat (SSP) osallistui kesäkuun puolessa välissä Euroopan hematologisen seuran EHA:n kongressiin neljän hengen tiimillä. Mukana oli edustajia eri potilasverkostoista sekä SSP:n työntekijä Mirjami.

Euroopan suurin hematologian alan kongressi EHA kokosi yhteen yli 12 000 hematologian alan ammattilaista ja tutkijaa. Mukana oli myös noin 70 potilasjärjestöjen edustajaa eri puolilta Eurooppaa. SSP:n yhteistyöjärjestöistä paikalla olivat CLL, CML ja MPN Advocates, Myeloma Patients Europe, Acute Leukemia Advocates, International Waldenström’s Macroglobulinemia Foundation, Lymphoma Coalition ja EURORDIS. Potilasjärjestöillä oli  näyttelytilassa yhteinen ständi, jossa SSP:n edustajatkin päivystivät tarpeen mukaan.

SSP:n tiimi seurasi EHA:ssa pääasiassa myeloomaan, krooniseen lymfaattiseen leukemiaan (KLL), myelodysplastisiin oireyhtymiin (MDS) ja myeloproliferatiivisiin sairauksiin (MPN) liittyviä luentoja. Tieteellisten sessioiden lisäksi EHA:ssa oli kahden päivän aikana toteutettu Patient Advocacy Track, jonka ohjelmassa oli hematologian alan yhteisiä, potilasjärjestöjen toiminnan kannalta tärkeitä teemoja. Ajankohtaisimmat aiheet keskittyivät uusien hoitojen kehittämiseen, arviointiin ja hinnoitteluun, PROM-tiedon eli potilaiden tuottaman tiedon hyödyntämiseen tutkimuksissa sekä PROM-mittareiden validiteettiin (mittaavatko ne potilaille merkityksellisiä asioita?) ja CAR-T -soluterapioiden käyttöön eri hematologisissa sairauksissa.

Uudet hoidot, arviointi ja hinnoittelu

Mielenkiintoisimmat esitykset uusien hoitojen arvioinnista piti Euroopan lääkeviraston EMA:n Francesco Pignatti, joka painotti esityksissään potilasnäkökulman merkitystä: EMA arvioi uusien hoitojen hyötyjä ja riskejä, mutta haasteena on se, että eri osapuolet näkevät riskit eri tavalla. Terveydenhuollon ammattilaisilla, lääkealan viranomaisilla, vakuutusyhtiöillä ja potilailla voi olla hyvin erilaiset näkemykset siitä, mitkä riskit ovat hyväksyttäviä ja milloin hoitojen hyödyt ylittävät riskit tai haitat. Pignatti korosti, että potilaan näkemyksen tulisi painaa arvioinnissa eniten, ja että asiasta täytyy käydä avointa, läpinäkyvää keskustelua eri osapuolten kesken.

Arvoon perustuvasta hinnoittelusta esityksen pitänyt professori Joao Carapinha alusti puheessaan arvoon perustuvan (value-based pricing) ja reilun hinnoittelun (fair pricing) eroja ja viittasi WHO:n Fair Pricing Forum -raporttiin, jossa kuvattiin reilun hinnoittelun periaatteita yhteiskunnan ja kansalaisten maksukyvyn sekä yritykselle palautuvan tuoton ja innovaatiotoiminnan kestävyyden kannalta.

Joao Carapinha ja Value-based Pricing vs. Fair Pricing

CAR-T

Car-T -hoidoista on odotettu parannuskeinoa moneen eri hematologiseen syöpään. EMA on toistaiseksi hyväksynyt kaksi Car-T -soluvalmistetta kahden B‑solulymfooman (DLBCL ja PMBCL) sekä lasten ja nuorten akuutin lymfoblastisen leukemian hoidossa.

Car-T -hoito on todettu lupaavaksi myös kroonisen lymfaattisen leukemian (KLL) hoidossa. Patient Advocacy Trackin luennoissa potilaan ja lääkärin näkökulmaa Car-T -hoitoon toi KLL:ään sairastunut Brian Koffman, joka sai Car-T -hoitoa osana kliinistä tutkimusta. Koffman kuvasi omaa hoitopolkuaan ja kokemuksiaan sekä esitteli Car-T -hoitojen haasteita ja mahdollisuuksia eri näkökulmista. Haasteista Koffman totesi, että hoitojen haittavaikutukset voivat olla potilaalle hyvin raskaita ja pelottavia (esim. neurologiset haitat, jotka useimmiten menevät kuitenkin ohi), hoitojen pitkän aikavälin vaikutuksista ja vaikuttavuudesta ei ole vielä tietoa, hoidot ovat kalliita ja vaativat hyvin erikoistuneen ja koulutetun hoitoyksikön ja -tiimin sekä lisää tutkimusta esimerkiksi aiempien hoitojen vaikutuksista hoitotuloksiin. Omien kokemustensa ja lupaavien tutkimustulosten (KLL) perusteella hän kuitenkin suhtautuu hoitoihin ja niiden kehitykseen myönteisesti.

Car-T hoitoihin on kohdistunut suuria odotuksia myös myelooman hoidossa, mutta tulokset eivät ole täysin vastanneet odotuksia. Myeloma Patients Europen johtaja Ananda Plate pohti esityksessään, kuinka selvittää potilaan elämänlaatua Car-T -hoidon jälkeen, ja esitti toiveen, että lääkeyhtiöt tekisivät yhteistyötä ja käyttäisivät yhtenäisiä mittareita elämänlaadun seurantaan, jotta tulokset olisivat vertailukelpoisia. Koffman toi esille omaan kokemukseensa perustuen, että elämänlaatua ei välittömästi hoidon jälkeen voi edes kunnolla mitata – potilas on usein niin huonossa kunnossa solujen palautuksen jälkeen sytokiinioireyhtymän ja neurologisten haittojen takia, että vaikutus elämänlaatuun on mahdollista arvioida pidemmällä tähtäimellä vasta kun potilas on toipunut toimenpiteestä. Car T -hoitoja tutkitaan tällä hetkellä paljon ja uusia kohdemolekyylejä etsitään jatkuvasti niin myelooman kuin muiden sairauksien hoidon kehittämiseksi.  

Suomenkielistä tietoa Car-T -hoidoista on julkaissut mm. Duodecim Syövän immunologinen täsmähoito geneettisesti muokatuilla T-soluilla ja Car-T-soluhoito, mitä ja millä hinnalla?) sekä Fimea arviointiraporteissaan ja niiden koosteissa.

EHA-kuulumiset jatkuvat ensi viikolla myelooma-teemalla!