Fimea: Kliinisellä tutkimuksella osoitetaan lääkkeen teho ja turvallisuus
Uuden lääkkeen kehittäminen vie hyvinkin yli vuosikymmenen. Tänä aikana kehitettävä lääke testataan kliinisissä lääketutkimuksissa, joihin myös potilaat osallistuvat vapaaehtoisina.
Uuden lääkkeen markkinoille pääsy edellyttää perusteellisia tutkimuksia ja arviointia. Kliiniset lääketutkimukset ovat tässä prosessissa keskeisiä. Niillä osoitetaan lääkkeen teho ja turvallisuus ihmisillä. Tätä ennen lääkkeen riittävä turvallisuus on osoitettu eläintutkimuksissa.
Lääkeviranomainen, Suomessa Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea, valvoo kliinisiä lääketutkimuksia.
Potilasmäärä lisääntyy tutkimuksen edetessä
Kliiniset lääketutkimukset etenevät pääsääntöisesti kolmessa vaiheessa. Ensimmäisessä tutkitaan lääkkeen siedettävyyttä ja sitä, mitä elimistö tekee lääkkeelle. Tässä tutkittavina on yleensä terveitä vapaaehtoisia ja ryhmät ovat pieniä.
Toisessa vaiheessa haetaan lääkkeen hoitoannos potilastutkimuksin. Kolmannessa vaiheessa lääkkeen teho ja turvallisuus varmistetaan suuremmilla potilasryhmillä.
Tutkimuksen aikana tai tuloksia analysoitaessa tutkijat ja potilaat eivät yleensä tiedä, onko annettu valmiste ollut tutkittavaa lääkettä vai vertailuvalmistetta. Potilas saa kuitenkin aina vähintään jo käytössä olevaa lääkehoitoa.
– Vakaviin ja harvinaisiin sairauksiin kehitettävien lääkkeiden kohdalla normaalista etenemistavasta voidaan joutua poikkeamaan esimerkiksi vertailuhoidon puuttumisen tai pienten potilasmäärien vuoksi, kertoo ylilääkäri Petri Vainio Fimeasta.
Jos lääkkeen hyötyjen ja haittojen suhde on hyväksyttävä, lääkkeelle voidaan hakea myyntilupaa.
Kliiniset lääketutkimukset jatkuvat vielä myyntiluvan myöntämisen jälkeen, kun lääke on jo markkinoilla. Silloin tietoa kerätään muun muassa uusista käyttöaiheista, harvinaisista haitoista ja yhteisvaikutuksista sekä muiden sairauksien vaikutuksista lääkkeen tehoon ja turvallisuuteen.
Tutkimukseen osallistuvan oikeudet on määritelty tarkasti
Kliinisten lääketutkimusten toteuttamista ohjataan lainsäädännössä, jossa määritellään myös tutkimuspotilaan oikeuksista.
Laissa esimerkiksi määritellään, minkä ikäisenä voi itse antaa suostumuksen tutkimukseen ja mitä poikkeuksia tai lisävaatimuksia tähän ikärajaan liittyy.
– Esimerkiksi 15 vuotta täyttänyt, mutta vielä alaikäinen potilas saa pääsääntöisesti itse antaa suostumuksensa tutkimukseen. Huoltajalle on kuitenkin ilmoitettava asiasta, kertoo Vainio.
Suostumuksellaan tutkittava sitoutuu tutkimukseen ja siihen liittyvään seurantaan, joka on oleellinen osa tutkimusta. Seurannassa kerätään tarkasti tietoja lääkkeen vaikutuksista. Potilas voi keskeyttää tutkimukseen osallistumisen niin halutessaan.
Lain mukaan tutkimukseen osallistuminen on tutkittavalle maksutonta, ellei maksullisuuteen ole perusteltua syytä.
– Perusteltu syy voisi olla vaikka se, että tutkittava lääke joka tapauksessa kuuluu tutkittavan hoitoon, Vainio kertoo.
Mistä kliinisistä lääketutkimuksista saa tietoa?
Kliiniset lääketutkimukset rekisteröidään Euroopan lääkeviraston (EMAn) ylläpitämään tietokantaan (Clinical Trials Information System, CTIS), josta kuka tahansa voi hakea ja tutustua meneillään oleviin tutkimuksiin. Tulevaisuudessa tietokannasta saa myös maallikoille laadittuja tutkimustulosten tiivistelmiä.
Mutta miten tutkimukseen voi päästä mukaan?
– Potilaat saavat useimmiten tietoa sairautensa hoitoon liittyvistä kliinisistä lääketutkimuksista hoitavasta yksiköstään tai hoitavalta lääkäriltään, joka on tietoinen käynnissä olevista kyseiseen sairauteen liittyvistä tutkimuksista tai on itse sellaista toteuttamassa, Petri Vainio toteaa.
Lisäksi tutkimuskeskukset tai terveydenhuollon yksiköt rekrytoivat aika ajoin potilaita meneillään oleviin kliinisiin lääketutkimuksiin esimerkiksi verkkosivuillaan.
Lue lisää: EMAn kliinisten lääketutkimusten tietokanta
Kiertoartikkeli: Fimean potilasneuvottelukunnan jäsenille useampaan julkaisuun annettu samansisältöinen artikkeli.
Kirjoittaja:
Elsi Similä, projektipäällikkö
Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea
Asiantuntija:
Petri Vainio, ylilääkäri
Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea
Suomen Syöpäpotilaat ry järjestää EUPATI (Eurooppalainen potilasakatemia) Suomen toimintaa. EUPATIn maksuttomissa tilaisuuksissa ja koulutuksissa kerrotaan tarkemmin kliinisistä tutkimuksista yleistajuisesti sairastuneille kiinnostavalla tavalla. Tapaamiset sopivat niin itse tutkimuspotilaaksi hakeutumista harkitseville kuin potilasedunvalvonnasta kiinnostuneille.
Lue lisää EUPATIn tapaamisista ja toiminnasta tästä.