Vaikuttava vuosi 2023: vaikuttamistyö ja lääkelausunnot

Idea lähti liikkeelle Excelistä – näin lienee tyypillistä elämässä ylipäänsä! Joulukuussa innostuin kokoamaan kaikki Suomen Syöpäpotilaat ry:n (SSP) Teamsin digiarkistossa olevat Lääkkeiden hintalautakunnalle vuosien saatossa laatimamme lääkelausunnot yhteen tiedostoon tilastollista tarkastelua varten. Idea jalostui myös ajatukseksi valottaa tarkemmin vaikuttamis- ja edunvalvonnan roolia ja sisältöjä potilasjärjestössä.

Aloitan tällä kirjoituksella lyhyen blogisarjan, jossa kerron tarkemmin vaikuttamistyöstä viime vuoden esimerkeillä ja työn tuloksilla.

****************************************************************

Vuoden vaihtuessa toimintakertomus ja tuloksellisuusraportointi ovat ajankohtaisia, kun sote-järjestöt valmistautuvat kuvaamaan edellisen vuoden toiminnan sisältöä rahoittajalle. Vuosi 2023 toi tullessaan entisten sotatantereiden lisäksi uusia kriisejä ja sotia, eduskuntavaalit, pitkittyneet hallitusneuvottelut sekä SSP:ssä uuden toiminnanjohtajan.

Ennen kuin sukellan lääkelausuntojen syvään päähän, niin muutama sananen SSP:n vaikuttamistyöstä ja omasta työnkuvastani vaikuttamistyön erityisasiantuntijana.

Potilasjärjestön vaikuttamistyö

Vaikuttamistyö ja edunvalvonta ovat pitkäjänteistä työtä ja tulokset eivät ole nähtävissä päivissä, vaan pikemminkin kuukausissa tai vuosissa. Vaikuttamistyön sisältö ei aina välttämättä hahmotu kaikessa monimuotoisessa ja hiljaisessa laajuudessaan.

Tiivistäen voisi sanoa, että syöpäpotilasjärjestön vaikuttamistyö pitää sisällään syöpään sairastuneiden ja heidän läheistensä yhteiskunnallisen edunvalvonnan ja etujärjestötoiminnan, sidosryhmäyhteistyön kansallisesti ja kansainvälisesti työryhmineen ja neuvottelukuntineen, selvitykset ja puheenvuorot, koulutukset ja tapahtumat sekä kannanotot, lausunnot ja muut kehittämistehtävät.

Lisäksi pyrimme rajallisin resurssein vastaamaan yksilöllisiin tuen tarpeisiin ja yhteydenottoihin.

Olen toiminut vaikuttamistyön tehtävissä SSP:ssä keväästä 2021 alkaen, jolloin siirryin Syöpä ja työelämä -hankkeen projektipäällikön tehtävistä erityisasiantuntijaksi. Työelämähankkeen päätyttyä vuoden 2021 lopussa työelämäkysymykset siirtyivät sujuvasti osaksi laajempaa vaikuttamistyötä. Työelämä- ja survivorship-näkökulma näkyvät edelleen SSP:n työssä ja ovat tärkeitä erityisosaamisemme alueita.

Koen olevani monimuotoisessa tehtävässä. Vastaan vaikuttamistyön sisällöistä, laadin lausuntoja ja kannanottoja, osallistun työryhmiin ja erilaisiin tapaamisiin, koordinoin kansainvälistä toimintaamme ja vastaan oman toimenkuvani viestinnästä esimerkiksi kirjoittamalla muiden julkaisuihin tai medialle. Vastaan myös yleisavustuksen alaisen toiminnan tuloksellisuuden raportoinnin koordinoinnista ja laadin tuloksellisuusraportin yhteistyössä toiminnanjohtajan kanssa.

Potilasjärjestöjen kuuleminen Hilassa ja lääkelausunnot

Mitä sitten ovat lääkelausunnot, miten potilasjärjestöt osallistuvat prosessiin ja mitä näkökulmia lausunnot sisältävät?

On upeaa, että potilasjärjestöillä on Suomessa mahdollisuus olla osallisena lääkkeiden arviointiprosessissa. Teemme lausuntoja sekä Lääkkeiden hintalautakunnalle (Hila) että Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvostolle (Palko).

Hilassa käsitellään mm. avohuollon lääkkeitä eli niitä lääkevalmisteita, jotka saa apteekista Kela-korvattuna tai ilman. Palkon päätökset vastaavasti koskevat sairaalalääkkeitä. Potilasjärjestöjen lausunnoissa otetaan yleensä myönteinen kanta käsitteillä olevan lääkevalmisteen korvattavuuteen.

Joulukuussa minua kiinnosti sukeltaa syvemmälle ja tarkastella Hila-lääkelausuntojen korvattavuutta laajemmasta näkökulmasta ja myönteisten perus- tai erityiskorvattavuuspäätösten kestoa lausunnon jättämisen jälkeen.

Korvattavuuspäätösten kestossa on hyvin paljon vaihtelua: prosessit voivat kestää muutamasta viikosta tai kuukaudesta jopa reiluun vuoteen. Odottavan aika voi olla pitkä ja kaikilla ei ole mahdollisuutta odottaa päätöstä Kela-korvattavuudesta.

Potilasjärjestöjen on ollut mahdollista ottaa kantaa Hintalautakunnan lääkevalmisteisiin vuodesta 2016 alkaen. Potilasjärjestön lausunnoissa kiinnitetään erityistä huomiota yksilötason käyttökokemuksiin, lääkevalmisteen vaikutukseen elämänlaatuun, toiminta- tai työkykyyn sekä arjessa selviämiseen, lääkkeen annostelutapaan, mahdollisiin sivuvaikutuksiin sekä tehdään tarvittaessa vertailua potilaan aikaisempiin hoitomuotoihin.

Kliiniset ja lääketieteelliset tiedot ovat saatavilla muista lähteistä ja esimerkiksi Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskuksen Fimean raporteista.

Potilasjärjestö ei itse voi vaikuttaa lausuntojen määrään, vaan lausuntoja tehdään resurssien puitteissa Sosiaali- ja terveysministeriöön lääkeyrityksiltä tulevien hakemusten perusteella. Kun tieto lausuttavista lääkevalmisteista tulee Hilasta kerran kuukaudessa, on potilasjärjestöillä noin kuukausi aikaa kerätä käyttökokemuksia sekä toimittaa lausunto ministeriöön.

Kun teemme päätöksen lausuttavasta lääkevalmisteesta, viestimme asiasta kyseistä potilasryhmää koskevassa potilasverkostossamme ja pyydämme kirjallisia käyttökokemuksia lääkevalmisteesta.

Lisäksi uudistimme toimintaa viime vuonna siten, että julkaisemme pyynnön käyttökokemuksista myös SSP:n verkkosivuilla avoimuuden edistämiseksi ja mahdollisesti myös sellaisten sairastuneiden tai läheisten tavoittamiseksi, jotka eivät ole jäseninä verkostoissa. Esimerkkinä joulukuussa julkaistu uutinen daratumumabin korvattavuuden laajennuksesta myeloomaan sairastuneiden lisäksi myös AL-amyloidoosia sairastaviin potilaisiin.

Kun päätös aikanaan tulee Hilasta, julkaisemme tiedon verkkouutisissa sekä potilasverkostossa tai -verkostoissa. Esimerkkinä syyskuulta uutinen tsanubrutinibin peruskorvattavuudesta. Kyseistä lääkettä käytetään kroonisen lymfaattisen leukemian ja Waldenströmin makroglobulinemian hoidossa. Tuorein korvattavuustieto koskee ibrutinibin erityiskorvausta 1.1.2024 alkaen myös yhdistelmähoitoon venetoklaksin kanssa kroonisen lymfaattisen leukemian ensilinjan hoidossa aikuisilla.

Havaintoja lääkelausunnoista

• SSP:ssä on laadittu lääkelausuntoja Hilalle ja Palkolle ainakin vuodesta 2017 alkaen. Tiedossani olevia lausuntoja on kertynyt yhteensä 33 pelkästään Hilalle. Kirjoitamme siis keskimäärin vuosittain 4,7 lausuntoa.
• Ensimmäisenä lausuntavuonna 2017 laadittiin yksi lausunto ja huippuvuonna 2019 otettiin kantaa jopa kahdeksaan lääkevalmisteeseen. Sen jälkeen lausuntoja on tehty vuosittain 4-6 kappaletta. Vuonna 2023 Hila-lausuntoja kertyi kuusi ja Palko-lausuntoja kaksi kappaletta.
• Noin kolmasosa (n=12) kaikista Hilalle laadituista lausunnoista on liittynyt keuhkosyövän hoidossa käytettäviin lääkevalmisteisiin. Muuten lausunnot jakautuvat tasaisesti eri syöpätyyppeihin tai allogeenisen kantasolusiirron saaneiden lääkehoitoon.
• Vuodesta 2021 alkaen laadituista 15 Hila-lausunnosta 12 lausuntoa on saanut myönteisen päätöksen eli joko perus- tai erityiskorvattavuuden.
• Yhdestä vaikuttavasta lääkeaineesta on kielteinen, kuusi kuukautta kestänyt päätös.
• Kahdesta jäljelle jäävästä lääkevalmisteesta ei ole vielä päätöstä tai prosessit Hilassa ovat kesken.
• Helmikuun 2021 ja kesäkuun 2023 välillä laadittujen lausuntojen kesto lausunnon toimittamisesta ministeriöön siihen asti, kun asiakas saa Kela-korvattavuuden apteekeista, on keskimäärin 6,5 kuukautta.
• Alimmillaan myönteinen päätös on kestänyt noin yhden kuukauden ja pisimmillään noin 14 kuukautta.
• Elokuun ja lokakuun 2023 aikana kirjoitetuista lausunnoista ei ole vielä päätöstä 11.1.2024 tietojen perusteella.

Vuonna 2023 toimitimme lausunnot alla olevista vaikuttavista aineista. Lääkeaineet on merkitty kronologiseen järjestykseen vanhimmasta lausunnosta tuoreimpaan ja alta on luettavissa myös syöpätyyppi, jota käyttöaihe koskettaa. Yleisenä linjauksena on, että käytämme lääkevalmisteiden nimistä ainoastaan vaikuttavia lääkeaineita ja jätämme kauppanimen mainitsematta.

Vaikuttava lääkeaine	Syöpätyyppi
entrektinibi	keuhkosyöpä (NTRK-geenifuusio / ROS1)
tsanubrutinibi	Waldenström / marginaalivyöhykkeen lymfooma / KLL
ibrutinibi (laajennus)	manttelisolulymfooma / Waldenström / KLL
venetoklaksi	KLL / AML
sotorasibi	keuhkosyöpä (KRAS G12C-mutaatio)
tsanubrutinibi	Waldenström / marginaalivyöhykkeen lymfooma / KLL

Viimeisin lausuntomme on toimitettu Hilalle lokakuussa 2023. Paraikaa on tekeillä lausunto daratumumabin laajennuksesta AL-amyloidoosia sairastaville.

Osallisuus arviointiprosessiin on kiitoksen arvoinen asia, mutta toisaalta potilasjärjestöt eivät saa lausunnoistaan palautetta ja emme tiedä, mikä vaikutus tai rooli lausunnoillamme on kokonaispäätöksessä.

Viime vuonna SOSTE järjesti jäsenjärjestöilleen yhteistyössä Hilan ja Palkon kanssa yhteistapaamisen, jossa keskusteltiin toiveista, haasteista ja kehittämisehdotuksista. Järjestöistä toivottiin, että Hilalta tuleva tieto olisi kattavampi ja sisältäisi tarkemman käyttöaiheen. Lisäksi ehdotettiin Hilan listauksen lääkevalmisteiden sairauskohtaista jaottelua nykyisen aakkosellisen jaottelun sijasta. Nämäkin pienet parannukset helpottaisivat lausunnon valmistelua.

Kiitos potilaille ja läheisille

Lämmin kiitos kaikille sairastuneille tai heidän läheisilleen arvokkaista käyttökokemuksista. Ilman potilaiden ääntä lausuntomme eivät tarjoaisi erityistä lisäarvoa, jota potilasjärjestöiltä toivotaan ministeriössä. Viime vuosina potilasryhmien pienentyessä syöpätyyppien jakautuessa yhä pienempiin ryhmiin, on käyttökokemusten kerääminen ajoittain haastavaa.

Jos käyttökokemuksia ei saada kerättyä Suomesta, olemme tiedustelleet kliinikoiden kokemuksia sekä näkemyksiä eurooppalaisilta ja globaaleilta kattojärjestöiltä. Lisäksi hyödyllisinä lähteinä ovat The National Institute for Health and Care Excellence (NICE) Britanniasta sekä Kanadan arviointiviranomaisen julkiset raportit. Nämä aineistot ovat korvaamattomia tilanteissa, kun muuta käyttökokemusta ei ole saatavilla.

Kiitokset mukavasta yhteistyöstä viime vuonna ja jatketaan hedelmällistä yhteistyötä myös tänä vuonna. Seuraava blogi ilmestyy ensi viikon perjantaina, joten jää ihmeessä kuulolle.

Antoisia talvipäiviä ja hyvää uutta vuotta kaikille!

PS. Tuoreena lukuvinkkinä Tutkimus: Suurin osa uusista syöpälääkkeistä tulee korvattaviksi Pohjoismaissa – vauhdissa Suomi on Pohjoismaiden keskitasoa (Kela 2024).

 

Kuva: Patrick Perkins / Unsplash