Fimea: Pää pyörällä ”bioista”
Monien sairauksien hoidon mullistaneet biologiset lääkkeet yleistyvät kovaa vauhtia. Niiden käyttöä rajoittaa kuitenkin kallis hinta. Yhtä turvallisilla ja tehokkailla biosimilaareilla saavutetaan samat hoitotulokset – ja merkittäviä säästöjä.
Biologiset lääkkeet eivät ole uusi asia, vaikka usein ne mielletään lääkekehityksen tuoreemmiksi saavutuksiksi. Yksi vanhimmista ja tutuimmista ryhmään kuuluvista lääkkeistä on sadan vuoden ikään ehtinyt insuliini.
Uudempien biologisten lääkkeiden kehitys kiihtyi ennen 2000-luvun vaihdetta, ja sen jälkeen vauhti on ollut huima.
– Jo puolet kehitteillä olevista uusista lääkkeistä on biologisia, kertoo erikoistutkija Niklas Ekman Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimeasta.
Biologisella lääkkeellä tarkoitetaan elävien solujen avulla tuotettua lääkettä. Tällainen on myös insuliini. Aluksi insuliinia erotettiin eläinten haimasta. Nykyään sitä tuotetaan lääketehtaiden tarkkaan valvotuissa tiloissa soluviljelmissä, kuten muitakin biologisia lääkkeitä.
Juuri valmistustapa erottaa biologiset lääkkeet tavanomaisista lääkkeistä, joilla yleensä tarkoitetaan kemiallisia tai luonnossa esiintyviä yhdisteitä.
– Biologiset lääkkeet ovat rakenteeltaan monimutkaisempia kuin tavanomaiset kemialliset lääkkeet. Niiden valmistusmenetelmät ovat haastavia sekä aikaa vieviä ja siksi kalliita, Ekman toteaa.
Biologiset lääkkeet tuovat uutta toivoa
Biologiset lääkkeet ovat mullistaneet monen tutun sairauden hoidon. Uusia hoitomahdollisuuksia on tullut muun muassa nivelreumaa, muita tulehduksellisia reumasairauksia, psoriasista, diabetesta, astmaa, kroonisia suolistosairauksia ja syöpätauteja sairastaville, joille ei löydy tehokasta hoitoa perinteisistä lääkkeistä tai ne eivät muista syistä sovi.
Esimerkiksi nivelreumassa hoito aloitetaan hoitosuositusten mukaan perinteisillä reumalääkkeillä. Jos nämä eivät yhdistelmänäkään tehoa riittävästi, voidaan aloittaa hoito biologisella lääkkeellä.
Syövän hoidossa biologiset lääkkeet ovat monipuolistaneet hoitoa ja parantaneet hoitotuloksia.
Biologiset lääkkeet ovat usein valkuaisaineita eli proteiineja. Samoja aineita, joita elimistö tuottaa myös itse.
– Biologisten lääkkeiden vaikutus voidaan kohdistaa elimistössä tarkasti solun reseptoriin, mikä auttaa välttämään laajemmin elimistöön kohdistuvia haittavaikutuksia, kuvailee tutkijalääkäri Hanna-Mari Jauhonen Fimeasta.
Biologiset lääkkeet annostellaan yleensä infuusiona eli tiputuksena laskimoon tai pistoksena ihon alle.
– Toistaiseksi suun kautta otettavat tablettimuotoiset biologiset lääkkeet ovat harvassa. Ongelmana kehitystyössä ja samalla syynä infuusio- tai pistosannosteluun on se, että biologisen lääkkeen vaikuttava aine hajoaa helposti ruuansulatuskanavassa, kuvaa Ekman.
Tarkkaan valvottuja – kuten kaikki lääkkeet
Tavanomaisilla kemiallisilla lääkkeillä vaikuttavan aineen kemiallinen rakenne on täysin sama eri erien ja myös alkuperäis- ja rinnakkaislääkkeen välillä. Biologisen lääkkeen eri valmistuserien välillä voi sen sijaan ilmetä jonkinasteista luontaista vaihtelua, mikä johtuu rakenteen monimutkaisuudesta ja tuotantotavasta.
Tästä syystä biologisten lääkkeiden valmistuksen kaikkia vaiheita seurataan tarkasti. Näin voidaan varmistaa, että lääke on laajamittaisesti tuotettuna yhtä tehokas ja turvallinen kuin kehitysvaiheessa tehdyissä kliinisissä tutkimuksissa.
Tarkka seuranta jatkuu vielä senkin jälkeen, kun lääke on päätynyt potilaalle. Esimerkiksi biologisia lääkkeitä apteekista toimitettaessa apteekki kirjaa toimitetun lääkkeen erän, joka pitää olla jäljitettävissä viiden vuoden ajan.
– Viranomaiset valvovat tarkasti kaikkien lääkkeiden, myös biologisten lääkkeiden, koko elinkaarta, eli valmistusta, jakelua, säilytystä ja käyttöä, Ekman kertoo.
Yhtä turvallinen ja tehokas biosimilaari
Biologiset lääkkeet ovat tuoneet toivoa ja parantaneet monen potilaan elämänlaatua. Varjopuolena on yleensä huomattavan kallis hinta.
Hintojen laskua odotetaan tapahtuvan, kun alkuperäiselle biologiselle lääkkeelle voi patentin rauettua tulla kilpailevia valmisteita eli biosimilaareja. Ne ovat biologisia lääkkeitä, jotka on kehitetty samankaltaiseksi ja vertailukelpoiseksi alkuperäislääkkeen kanssa.
– Biosimilaarilääke sisältää samaa vaikuttavaa ainetta kuin alkuperäislääke, mutta sen eri versiota. Biosimilaari on yhtä tehokas, turvallinen ja laadukas kuin alkuperäislääke, summaa Hanna-Mari Jauhonen.
Niklas Ekmanin mukaan käytettävissä olevan tutkimustiedon lisäksi myös biosimilaareista kertynyt käyttökokemus puhuu alkuperäislääkkeeseen verrattavissa olevan tehon ja turvallisuuden puolesta.
– Biosimilaareja on ollut markkinoilla jo viidentoista vuoden ajan eikä yhtään valmistetta ole jouduttu vetämään pois markkinoilta teho- tai turvallisuusongelmien vuoksi.
Jos biosimilaari valmistetaan kuten alkuperäinen lääke, mistä säästö silloin syntyy?
– Biosmilaarin kehityksessä voidaan hyödyntää alkuperäislääkkeestä saatua tietoa. Siksi kehittäminen tapahtuu nopeammin ja pienemmin kustannuksin. Tällöin myös hinta markkinoilla on yleensä edullisempi, selittää Ekman.
Hintakilpailusta hyötyä potilaalle ja yhteiskunnalle
Edullisemman biosimilaarin tultua markkinoille syntyy yleensä hintakilpailua, joka johtaa myös alkuperäislääkkeen hinnan alenemiseen.
– Biosimilaarien käytön lisääntyminen voi parhaimmillaan johtaa merkittävään säästöön lääkekustannuksissa. Tästä hyötyy sekä yhteiskunta että lääkkeitä käyttävät potilaat, Jauhonen perustelee.
Tällä hetkellä biologinen lääke voidaan vaihtaa apteekissa biosimilaariin ainoastaan potilaan lääkehoidosta vastaavan lääkärin määräyksestä eli ne eivät kuulu apteekeissa toteutuvan lääkevaihdon piiriin.
Joskus alkuperäisen lääkkeen ja biosimilaarin annostelulaitteissa, esimerkiksi insuliinikynissä, voi olla eroja. Uskaltaako valmistetta siis vaihtaa?
– Terveydenhuollon ammattilaiselta saa apua mahdollisen uudenlaisen annostelulaitteen turvalliseen käyttöön. Esimerkiksi lääkkeen toimitusvaiheessa apteekkihenkilökunta auttaa ja varmistaa, että potilas osaa käyttää annostelulaitettaan oikein, vakuuttaa Jauhonen.
Kirjoittajat:
Niklas Ekman, jaostopäällikkö, erikoistutkija
Hanna-Mari Jauhonen, tutkijalääkäri
Tiina Kuosa, erityisasiantuntija
Lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimea
Kuva: Testalize.me/Unsplash
Verkkouutinen Potilasneuvottelukunnan 4. tapaamisesta on luettavissa Fimean sivuilta.
Tutustu myös Fimean julkaisemaan infograafiin biologisista lääkkeistä ja biosimilaareista.